Home Therapy per malati lisosomiali, un diritto negato in molte Regioni: il tema proposto dalle quattro Associazioni di riferimento per i pazienti lisosomiali in un convegno a Roma

firma Senatrice Binetti

Si è parlato di terapia domiciliare per i pazienti affetti da malattie da accumulo lisosomiale (in cura con terapia enzimatica sostitutiva), a Palazzo Giustiniani (Senato della Repubblica) lo scorso 24 ottobre nel convegno scientifico “Home therapy per una migliore qualità di vita”.  Nell’incontro, aperto dalla Senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e organizzato da AIAF (Associazione Italiana Anderson – Fabry Onlus), AIG (Associazione Italiana Gaucher Onlus), AIG (Associazione Italiana Glicogenosi Onlus) e AIMPS (Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi Onlus), associazioni, istituzioni, clinici e tecnici hanno affrontato il tema dell’importanza di garantire su tutto il territorio nazionale la terapia enzimatica sostitutiva (Ert) al domicilio, evitando i continui accessi in ospedale.

Una situazione non omogenea

Attualmente in Italia ogni Regione si comporta in modo differente nonostante questo sevizio sia stato già previsto dal Documento sulla somministrazione a domicilio di farmaci ad alto costo per persone con malattie rare del 2012, approvato dalla Commissione Salute e dalla Conferenza Regioni PPAA e presentato a Farmindustria. Il documento afferma: “Per alcuni prodotti farmaceutici spesso ad alto ed altissimo costo, specialmente per le malattie rare, la possibilità di somministrazione domiciliare è prevista dai decreti autorizzativi alla messa in commercio. L'accesso a tale somministrazione è un diritto del paziente, qualora le sue condizioni cliniche lo consentano. L'offerta dell'assistenza domiciliare, anche per quanto riguarda queste somministrazioni, attraverso I'SSR è compito che tutte le Regioni e le Province Autonome devono assolvere. Tale offerta (…)  deve essere garantita dal servizio pubblico, a ciò deputato, anche se può in taluni casi essere integrata da un'offerta privata, secondo le procedure di acquisizione di servizi che ogni Regione o Provincia Autonoma ha definito.”

A seguito di questo documento alcune Regioni italiane si sono attivate, adottando specifiche delibere o determine, mentre altre hanno recepito le indicazioni tacitamente. Purtroppo non tutte. Nel caso della malattia di Fabry, malattia di Gaucher e Mucopolisaccaridosi l’Ert in regime domiciliare è possibile solo in alcune Regioni: ben organizzati Lazio e Veneto insieme al sud Italia e alle Isole. Mentre le Marche hanno avviato da marzo la sperimentazione, non la concedono invece Piemonte, Trentino, Emilia Romagna, Umbria e Toscana. Per la Glicogenosi, invece, la terapia domiciliare in Italia non è consentita in nessuna Regione, nonostante in altri Paesi europei sia già attiva. La terapia domiciliare, si è ricordato, può essere fornita anche grazie alla collaborazione delle case farmaceutiche, che sostengono direttamente i costi della somministrazione, che viene affidata ad alcune aziende private specializzate, in convenzione con le strutture pubbliche, laddove queste non riescano ad avviarla.

“Il convegno, che ha visto le nostre Associazioni lavorare insieme con tanto impegno su un tema comune, ci ha offerto l’occasione di sottoporre ai decisori  e in particolare alle Regioni che ancora non si sono attivate, il tema della Terapia Domiciliare, anche portando l’esperienza di alcuni pazienti e l’umanità delle loro storie – ha spiegato  Stefania Tobaldini, presidente AIAF - Storie che parlano non solo di minore qualità di vita, ma anche di perdita o difficoltà nel mantenere il lavoro (anche a causa del mancato riconoscimento dell’invalidità da parte dell’INPS, che  spesso non conosce queste patologie) e nella gestione del percorso scolastico. E’ stata anche evidenziata l’estrema convenienza della Terapia Domiciliare per i bilanci sanitari regionali, che consentirebbe di risparmiare le spese per i day ospital valutate tra i 250 e i 500 euro al giorno a paziente, con risparmi che la Regione Veneto ha stimato intorno al 70% rispetto alla terapia in ospedale. Infine, si è ribadita la necessità che si provveda a un Piano nazionale, a regole, protocolli e linee guida condivise e uniformi per tutto il territorio italiano”.

Firmato un Patto d’Intesa

Al termine del convegno le Associazioni hanno proposto alle Istituzioni un Patto d’Intesa in cui sono stati delineati i punti fondamentali per estendere la terapia domiciliare in tutte le Regioni del territorio nazionale. Il Patto è stato firmato dalla Senatrice Binetti che ha dichiarato di farsi carico personalmente di riferire all’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare i temi emersi nel corso del convegno.

Cosa vuol dire la somministrazione in ospedale

Spesso per le malattie lisosomiali come la Anderson-Fabry, la Gaucher, la Glicogenosi e le Mucopolisaccaridosi, l’unico trattamento, è la terapia enzimatica sostitutiva, un’infusione endovenosa dell’enzima che il corpo non produce, cui il paziente deve sottoporsi per tutta la vita. I trattamenti, in media, richiedono dalle 2 alle 6 ore e vengono somministrati 1 volta ogni 7 giorni oppure ogni 14 giorni, in base al tipo di farmaco e alla patologia. Se si considera anche il tempo impiegato dai pazienti per raggiungere l’ospedale e il tempo di attesa presso la struttura in cui viene somministrata la terapia, ne derivano intere giornate di assenza dal lavoro o da scuola. Nel caso di paziente pediatrico con un e genitore a sua volta malato, le assenze dovute alle terapie sono raddoppiate ed arrivano fino a 104 giorni l’anno, difficilmente giustificabili sul luogo di lavoro.  Spesso, infatti (anche a causa del mancato riconoscimento di invalidità ai sensi della legge 104/1992) i pazienti sono costretti ad usufruire di permessi e ferie per poter effettuare le terapie.

I vantaggi della terapia domiciliare

La somministrazione della terapia in regime domiciliare, presenta molti vantaggi per il paziente: possibilità di concordare gli appuntamenti adattandoli alla sua quotidianità e quindi in orario extra scolastico o extra lavorativo;  riduzione delle assenze dal lavoro o da scuola;  riduzione del numero di viaggi per raggiungere l’ospedale e quindi una migliore gestione del tempo e risparmio dei costi di trasporto e parcheggio, ma anche  minore esposizione a rischio di incidenti stradali; regolarità nella frequenza della terapia in quanto non vincolata alla disponibilità di posti letto.

Per il servizio sanitario la terapia domiciliare presenta l’enorme vantaggio economico, rappresentato dall’azzeramento dei costi di Day-Hospital o Day-Service, con possibilità di disporre del personale infermieristico per altre funzioni o situazioni di emergenza.

Infine, come esposto al convegno, il paziente avrebbe una minore percezione della malattia, migliorando così la propria qualità di vita anche a livello psicologico. “Entrare in ospedale ogni una o due settimane costringe i pazienti ad adattare la loro vita alle terapie che gliela salvano – ha commentato - Fernanda Torquati, presidente AIG - In molti Paesi europei o negli Stati Uniti la terapia domiciliare è ampiamente utilizzata e in casi di malattie, come Gaucher, è anche possibile l’auto infusione, ulteriore modalità che potrebbe essere implementata nella nostra Nazione”.

In allegato il “Documento sulla somministrazione a domicilio di farmaci ad alto costo farmaci ad alto costo per persone con malattia rara"

Di seguito i link per vedere i video relativi al convegno

https://www.sanitainformazione.it/salute/home-therapy-per-malattie-rare-associazioni-e-istituzioni-insieme-per-la-qualita-di-vita-dei-pazienti-senatrice-binetti-trasformare-italia-da-visione-ospedalo-centrica-a-territoriale/

https://youtu.be/oQcSOE1LCNo (Seatrice Paola Binetti)

https://youtu.be/-KtBPHZsSlE (Riccaldo Palmisano, Assobiotech)

https://youtu.be/9Go675rlW6M (Monica Mazzuccato, Coordinamento Regionale Malattie rare del Veneto)

https://youtu.be/kSDujIrmd2o (Rossella Parini, pediatra metabolista di Monza)

https://youtu.be/H9l6LDx7Z6w (Daniela Concolino, Direttore PEdiatria dell'Università degli Studi Magna Grecia di Catanzaro)

 

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Data Pubblicazione:
02-11-2018
Autore:
editor